正观新闻记者 邢进
2月21日,郑大一附院造血干细胞移植术后随访规范化管理示范中心(以下简称“示范中心”)揭牌,成为该项目全国首批落地的示范中心之一,也是河南省首个示范中心。据悉,该示范中心落地后,将围绕慢性移植物抗宿主病(cGVHD)这一常见造血干细胞移植术后并发症,针对诊治不及时、随访管理难等核心痛点,推动该疾病早筛早诊早治以及术后随访全流程规范化管理,并从标准化、示范化、区域一体化三大维度落实项目的建设蓝本,发挥带动作用,进而推动造血干细胞移植诊疗水平的高质量发展。
造血干细胞移植术后并发症防治形势严峻
近年来,我国异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)平均年增长率达10%,2023年异基因造血干细胞移植量更位居全球第一。在移植数量急速增加的背景下,移植术后的常见并发症如cGVHD的防治形势也愈加严峻,术后进行全流程的规范化管理尤为重要。
郑大一附院血液病医学部副主任曹伟杰教授表示:“作为我国首批造血干细胞移植医院之一,本院造血干细胞移植中心成立以来,一直重视新技术与新疗法的运用,血液移植技术不断突破,2023年造血干细胞移植数量便已超500例,位居全国第五。本次造血干细胞移植术后随访示范中心落地,将推动规范化管理覆盖移植患者术后的全流程关键诊疗节点,进一步惠及患者。同时也希望这一项目可以发挥区域示范作用,促进区域间造血干细胞移植术后管理水平的协同发展。”
cGVHD俗称“慢性排异”,30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后都存在发生cGVHD的风险。该疾病会累及全身多个组织和器官,严重影响患者生活质量,更是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。
防治慢性排异重点在于“早筛、早诊、早治”
郑大一附院血液病医学部副主任边志磊教授提醒:慢性排异和疾病复发问题是异基因造血干细胞移植后面临的两大挑战。由于cGVHD早期症状多样且不典型,且许多患者在术后更多担心复发问题,容易错过cGVHD早期管理的黄金期。因此,建议接受造血干细胞移植的患者需要提高对cGVHD“早筛、早诊、早治”的重视。“尽早治疗也可以尽早建立免疫耐受,以维持免疫稳态,降低复发几率。”
据悉,目前在治疗层面,超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后,仍需二线或更后线的治疗。目前二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等传统药物,近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等靶向创新药物。
边志磊教授指出,“在治疗过程中,如果仅仅进行免疫抑制而非实现免疫稳态,可能会增加复发风险,导致在cGVHD管理和复发间反复,拉长治疗周期。近年来随着更多靶向创新疗法的出现,我们已进入‘免疫平衡’时代,能更好做到改善慢性排异和降低原发病复发风险‘两手抓’。”
靶向创新药物已纳入医保惠及更多患者
据了解,部分cGVHD的创新疗法已纳入新版国家医保目录。国家医保局于2024年12月9日举办的国家医保药品目录解读活动中,重点列举了9个具有代表性的品种,这些产品临床价值大、创新程度高、价格明显降低、填补了治疗领域的空白,其中包括cGVHD治疗领域的ROCK2抑制剂。随着1月1日新版医保目录的正式落地,cGVHD创新药物正惠及更多患者。针对此,曹伟杰教授表示,新版医保目录中的ROCK2抑制剂具有恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制,如今纳入医保将为患者尽早达成治疗目标与规范化管理提供有力支持。
本次示范中心落地后,将对造血干细胞移植患者进行针对性的随访管理体系建设与实践,围绕患者全程诊疗节点,建立全面覆盖筛查、诊断、治疗、科普、随访管理的规范化流程。包括就诊前的cGVHD筛查、评估,就诊中的cGVHD标准化诊断、治疗,就诊后的cGVHD规范化随访与疾病科普宣教,给予cGVHD患者全病程关爱。
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