5月24日，国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称药审中心）发布《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》以及该试点工作计划配套的申报指南、实施框架的征求意见稿。两项配套文件公开征求意见至2024年6月24日。

“关爱计划”是一项在罕见疾病药物研发领域落实“以患者为中心”理念的试点工作，旨在指导和帮助研发单位在药物研发全程充分倾听患者声音，提升“将患者体验数据整合入罕见疾病药物临床研发”的科学性、规范性及合理性，并在此过程中增强监管机构、药物研发单位和患者等专注于罕见疾病药物研发的各方沟通与协作，进而高质高效推动罕见病药物研发和上市，满足迫切的临床需求。药审中心启动该试点工作，起草了相关实施框架和申报指南，详细介绍了申请加入“关爱计划”的方法和具体要求。

《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）实施框架（征求意见稿）》将药物研发分为5个阶段，覆盖药物研发的全生命周期：A阶段为研发立项阶段，B阶段为临床试验开展前（Pre-IND）阶段，C阶段为关键研究前阶段，D阶段为上市申请前/上市申请（Pre-NDA/NDA）阶段，E阶段为上市后阶段。该征求意见稿详细介绍了不同的研发阶段可以开展的、体现“以患者为中心”研发理念的工作内容和具体实施方法，主要包括在不同阶段如何收集符合该研发阶段需要的患者体验数据、如何将这些数据应用于药物研发过程中，以及如何实施兼顾患者体验的临床试验。

《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南（征求意见稿）》从申请方式、申请资料、纳入标准以及项目执行等方面进行介绍。根据其内容，申请人基于自愿原则，向药审中心提出申请，可根据药物所处的研发阶段申请加入“关爱计划”中相应的阶段。申请人可通过申请人之窗，以沟通交流为途径，递交加入“关爱计划”的申请。药审中心计划在A、B、C、D、E阶段各选择1～2个具有代表性的品种纳入“关爱计划”。该征求意见稿指出，申请的阶段不同，选择纳入品种的考量也有所不同，整体而言，选择纳入品种时将从对疾病的认知程度、治疗急需性、产品机制的创新性、所提交药物研发期间患者参与方法的可行性等四个维度进行考虑。

据悉，纳入试点项目的品种需根据“关爱计划”实施框架中的要求开展和完成所对应阶段相关的工作。申请人在依据现行法规和工作程序开展常规的药物申报及注册工作的同时，还需向药审中心汇报实施框架中所要求的相关工作进展或结果。